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2010년, 데이비드 파이젠바움은 25세의 나이에 모든 장기가 기능을 멈추는 캐슬만병으로 생사의 기로에 섰습니다. 의사들은 “더 이상 할 수 있는 것이 없다”고 말했고, 가족들은 그에게 작별 인사를 건넸습니다. 암으로 어머니를 여읜 후 의사가 되기 위해 평생을 바쳤던 의대생 데이비드는 의학 교육 중 한 번도 들어본 적 없는 희귀 질환으로 죽어가고 있었습니다. 승인된 치료법도, 치료제도 없었습니다. 하지만 기적적으로, 데이비드는 캐슬만병을 위한 것이 아닌 7가지 항암화학요법으로 살아남았지만, 이후 3년 만에 다섯 번이나 재발을 겪으며 죽음의 문턱을 넘나들었습니다.

희망만으로는 부족하다: 약물 재창출의 발견

세 번째 재발 당시 병상에 누워있던 데이비드는 여자친구 케이틀린과 함께 꾸릴 가족, 치료할 환자, 어머니를 기리며 발견할 치료제 등 자신이 놓칠 모든 것을 생각하며 절망했습니다. 그때 그는 깨달았습니다. 언젠가 누군가 치료제를 발견해줄 것이라는 ‘희망’만으로는 부족하다는 것을요. 그는 스스로 치료제를 찾아야 했습니다. 하지만 신약을 개발하는 데는 15년과 10억 달러가 필요했습니다. 다행히도, 그를 살린 7가지 항암화학요법은 캐슬만병을 위한 약이 아니었습니다. 여기서 데이비드는 “다른 질병을 위해 만들어진 약물이 나에게도 유용할 수 있지 않을까?”라는 아이디어를 얻었습니다.

이것이 바로 약물 재창출(Drug Repurposing)의 개념입니다. 발기부전 치료제로 유명한 비아그라가 원래 심장병 치료를 위해 개발되었다는 사실이나, 기형아 유발로 악명 높았던 탈리도마이드가 이제 나병과 다발성 골수종 치료에 사용되는 것처럼 말입니다. 약물 재창출은 다른 질병처럼 보이지만, 실제로는 신체 내에서 동일한 근본적인 문제나 메커니즘을 공유할 때 같은 약물로 치료될 수 있기 때문에 효과가 있습니다. 또한, 의사들은 FDA 승인을 받은 어떤 약물이든 이점이 위험보다 크다고 판단하면 오프라벨 처방(Off-label Prescribing)을 통해 다른 질병에 처방할 수 있으며, 이는 실제로 미국에서 매일 작성되는 처방전의 4분의 1을 차지할 정도로 흔합니다.

데이비드는 자신의 혈액을 연구하여 면역 시스템의 통신 라인이 과도하게 활성화되어 있다는 것을 발견했고, 수십 년 된 이식 약물이 이를 끌 수 있다는 사실을 알아냈습니다. 그의 질병에 사용된 적 없는 약물이었지만, 그는 선택의 여지가 없었습니다. 시롤리무스(Sirolimus) 복용 후, 그는 11년 이상 관해 상태를 유지하고 있습니다. 이 기간 동안 그는 케이틀린과 결혼하여 두 아이를 얻었으며, 자신의 여정에 대한 책 Chasing My Cure를 출판했고, 펜실베이니아 대학교 교수로 재직하며 희귀 염증성 질환 및 암 치료제 연구를 계속하고 있습니다.

모든 치료제는 모든 질병을 치료할 수 있다: Every Cure의 탄생

2022년, 데이비드는 공동 창립자들과 함께 Every Cure라는 비영리 단체를 설립했습니다. 그들의 사명은 모든 약물의 잠재력을 최대한 발휘하여 모든 질병을 치료하는 것입니다. 현재 우리는 약 4,000가지 질병에 대해 4,000가지 약물을 개발했지만, 14,000가지 이상의 질병은 단 하나의 승인된 치료제도 없습니다. 기존 약물이 더 많은 질병을 치료할 수 있음에도 불구하고, 왜 우리는 약물 재창출에 적극적이지 않을까요?

가장 큰 이유는 수익성이 없기 때문입니다. 특히 희귀 질환의 경우, 임상 시험 비용이 너무 많이 들고, 이미 제네릭이 된 80%의 약물은 회사가 판매를 통해 비용을 회수할 수 없습니다. 대신 제약 산업은 수익성 있는 질병을 위한 신약 개발에만 집중하고 있습니다. NIH, FDA, 제약사 그 누구도 이러한 숨겨진 치료법을 체계적으로 찾아내는 책임을 지지 않았습니다. 지금까지는 말이죠.

Every Cure는 인공지능(AI)을 활용하여 전 세계 4,000가지 약물과 18,000가지 질병에 대한 지식을 스캔하여 생명을 구하고 개선할 가장 유망한 기회를 찾아냅니다. 마치 넷플릭스가 데이터를 통해 다음에 볼 영화를 예측하는 것처럼, Every Cure는 AI를 통해 모든 승인된 약물과 모든 질병 간의 연결성을 분석하여 어떤 약물이 새로운 방식으로 유용할지 인간 팀보다 훨씬 빠르게 예측합니다. 그리고 가장 큰 영향을 미칠 수 있는 약물-질병 조합을 찾아 연구실 및 임상 시험을 통해 검증합니다. 때로는 이미 효과가 입증된 경우 즉시 대중에게 알리기도 합니다.

AI가 찾아낸 기적: 실제 환자들의 이야기

The Audacious Project와 미국 연방 기관 ARPA-H의 지원을 받아 Every Cure는 2030년까지 15~25가지 치료법을 재창출하고, 추가 자금으로 수십, 수백 가지의 치료법을 더 재창출할 AI 기반 엔진을 구축하고 있습니다. 불과 몇 달 만에 그들은 이미 환자들을 돕고 있습니다. 캐슬만병 환자였던 데이비드의 알고리즘이 찾아낸 1위 약물은 호스피스로 갈 준비를 하던 환자의 생명을 구했으며, 그는 2년 이상 관해 상태를 유지하고 있습니다.

• 카일로(Kylo): 골수암 약물을 재창출하여 생명을 구했으며, 현재 임상 시험 중입니다.
• 마이클(Michael): 흑색종 약물을 재창출하여 희귀암을 치료했고, 이 약물은 전 세계적으로 사용되고 있습니다.
• 메이슨(Mason)과 라이언(Ryan): 엽산 수용체 항체를 가진 환자들의 언어 능력을 향상시키는 것으로 밝혀진 저렴한 비타민 유도체인 류코보린(Leucovorin)을 통해 3년, 5년간 말을 하지 못하던 아이들이 처음으로 말을 하고 부모에게 사랑을 고백하는 기적을 경험했습니다. 놀라운 점은 이러한 환자들을 식별할 수 있는 혈액 검사가 있지만 거의 활용되지 않는다는 것입니다.
• 조셉(Joseph): 희귀암인 POEMS 증후군으로 죽어가던 조셉은 30세 생일에 여자친구 타라에게 작별 인사를 건네려 했습니다. Every Cure가 다발성 골수종에 일반적으로 사용되는 세 가지 약물을 추천했고, 놀랍게도 효과가 있었습니다. 이제 조셉과 타라는 장례식 대신 결혼식을 계획하고 있습니다.

우리의 역할: 숨겨진 치료제를 현실로 만들다

사랑하는 사람과 함께 “더 이상 할 수 있는 것이 없다”는 말을 들었던 경험이 있는 사람이 얼마나 많을까요? 하지만 아직 모든 것을 시도하지 않은 것이라면 어떨까요? 그들과 수천, 아니 수백만 명의 환자를 위한 해결책이 저 밖에 존재한다면 말입니다. 우리 모두가 힘을 합쳐 이 해결책들을 찾아낸다면 어떨까요? Every Cure는 이 일을 혼자 할 수 없습니다. 여러분의 도움이 필요합니다.

약물 재창출의 경험이 있다면 everycure.org/ideas를 통해 공유해주세요. 또한, 임상 시험에는 많은 비용이 들기 때문에 everycure.org/donate를 통해 후원하거나, 우리가 공유하는 치료법에 대한 소식을 널리 알리는 데 동참하여 인식을 높이는 데 도움을 주세요.

약국 진열대에 생명을 구할 치료제가 놓여 있는데도 그 누구도 고통받지 않도록, Every Cure와 함께 모든 치료법을 찾아내는데 동참해주세요. “더 이상 할 수 있는 것이 없다”는 말 대신 “우리는 무언가를 가지고 있습니다”라는 말을 들을 수 있도록 말입니다. 이 기적 같은 여정에 함께해주셔서 진심으로 감사합니다.